Khi ý tưởng này được giải thích với gia đình cô bé, mẹ Kiona đã không khỏi suy nghĩ: "Con có thể làm được không?" Alyssa cuối cùng đã đưa ra quyết định trở thành người đầu tiên thực hiện liệu pháp thử nghiệm - bao gồm hàng triệu tế bào đã được sửa đổi - vào tháng 5 năm nay.

"Cô ấy là bệnh nhân đầu tiên được điều trị bằng công nghệ này," Giáo sư Waseem Qasim, từ UCL và Great Ormond Street cho biết.

Ông cho biết thao tác di truyền này là một "lĩnh vực khoa học phát triển rất nhanh" với "tiềm năng to lớn" đối với một loạt các bệnh.

Alyssa dễ bị nhiễm trùng vì các tế bào thiết kế tấn công cả tế bào T gây ung thư trong cơ thể cô và những tế bào bảo vệ cô khỏi bệnh tật.

Sau một tháng, bệnh tình của Alyssa thuyên giảm và được cấy ghép tủy xương lần thứ hai để tái tạo hệ thống miễn dịch.

Alyssa đã trải qua 16 tuần trong bệnh viện và không thể gặp anh trai mình, người vẫn đang đi học, đề phòng anh mang vi trùng vào.

Có những lo lắng sau 3 tháng đi khám lại phát hiện dấu hiệu ung thư. Nhưng hai cuộc điều tra gần đây nhất của cô đã rõ.

Alyssa nói: "Bạn chỉ cần học cách trân trọng mọi điều nhỏ nhặt. Tôi rất biết ơn vì giờ tôi đã ở đây".

"Thật điên rồ. Thật tuyệt vời khi tôi có cơ hội này, tôi rất biết ơn vì điều đó và nó sẽ giúp ích cho những đứa trẻ khác trong tương lai."

Cô bé đang chuẩn bị đón Giáng sinh, làm phù dâu trong đám cưới của dì mình, đi xe đạp trở lại, đi học lại và "làm những việc của người bình thường".

Bố James nói: "Tôi thấy thật khó để  để diễn tả niềm tự hào của chúng tôi. Khi bạn nhìn thấy những gì con tôi đã trải qua và sức sống mà cô bé mang đến trong mọi tình huống, điều đó thật phi thường."

Hầu hết trẻ em mắc bệnh bạch cầu đều đáp ứng với các phương pháp điều trị chính, nhưng người ta cho rằng có thể có tới hàng chục trẻ mỗi năm được hưởng lợi từ liệu pháp này.

Alyssa chỉ là người đầu tiên trong số 10 người được dùng thuốc trong một cuộc thử nghiệm lâm sàng.

Tiến sĩ Robert Chiesa, từ khoa cấy ghép tủy xương tại Bệnh viện Great Ormond Street, cho biết: "Điều này vô cùng thú vị. Rõ ràng, đây là một lĩnh vực mới trong y học và thật thú vị khi chúng ta có thể chuyển hướng hệ thống miễn dịch để chống lại bệnh ung thư."

Tuy nhiên, công nghệ này chỉ là bề nổi của những gì phương pháp này có thể đạt được.

Tiến sĩ David Liu, một trong những người phát minh ra phương pháp chỉnh sửa base tại Viện Broad, nói với tôi rằng "hơi không thực tế" khi mọi người được điều trị chỉ sáu năm sau khi công nghệ này được phát minh.

Trong liệu pháp của Alyssa, mỗi lần chỉnh sửa base liên quan đến việc phá vỡ một đoạn mã di truyền để nó không còn hoạt động nữa. Nhưng có nhiều ứng dụng đa sắc thái hơn, trong đó thay vì tắt một chỉ dẫn di truyền, bạn có thể sửa một chỉ dẫn di truyền bị lỗi. Ví dụ, bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm chỉ do một thay đổi cơ bản gây ra và có thể điều chỉnh được.

Vì vậy, đã có những thử nghiệm chỉnh sửa base trong bệnh hồng cầu hình liềm, cũng như cholesterol cao di truyền trong gia đình và bệnh rối loạn máu beta-thalassemia.

Tiến sĩ Liu cho biết "các ứng dụng trị liệu của phương pháp chỉnh sửa base chỉ mới bắt đầu" và thật "tuyệt vời khi trở thành một phần của kỷ nguyên trị liệu chỉnh sửa gen người ", khoa học hiện đang thực hiện "các bước quan trọng để kiểm soát bộ gen của chúng ta".

  Theo James trên Twitter- Bài viết được dịch trên BBC news